Farmaci, Sic: “Mavacamten cambia pratica clinica nel trattamento cardiomiopatia ipertrofica”

(Adnkronos) – "L’approvazione di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica rappresenta un cambiamento sostanziale nella pratica clinica. Per la prima volta abbiamo un farmaco capace di agire direttamente sui meccanismi alla base di questa malattia complessa, che può provocare ostruzione al flusso di sangue dal ventricolo sinistro, difficoltà di rilassamento del cuore, aritmie e insufficienza mitralica". Così all’Adnkronos Salute Gianfranco Sinagra, direttore del Dipartimento Cardiovascolare e presidente eletto della Società italiana di Cardiologia, durante l’annuncio – oggi a Roma – dell’approvazione di Aifa alla rimborsabilità di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (Cmio) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione NYHA) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente "Mavacamten, appartenente alla nuova classe degli inibitori della miosina, riesce a ridurre in modo significativo il gradiente di ostruzione. Lo fa – spiega Sinagra – migliorando l’efficienza energetica e metabolica del muscolo cardiaco, favorendo una migliore funzione di pompa e una riduzione delle dimensioni del cuore. Tutto questo si traduce in benefici concreti per i pazienti: meno sintomi, maggiore capacità di esercizio fisico e — con buona probabilità — un impatto positivo sull’evoluzione della malattia a lungo termine. Ricordiamo che circa il 50% dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica presenta un’ostruzione significativa. Tuttavia, con le terapie tradizionali solo meno di un terzo otteneva un beneficio clinico soddisfacente. Gli inibitori della miosina, soprattutto se aggiunti al trattamento standard (il cosiddetto on top), permettono miglioramenti rapidi del gradiente e dei sintomi. Inoltre, renderanno probabilmente possibile ridurre in futuro le dosi di altri farmaci, con un impatto positivo sulla qualità di vita".  Sul lungo periodo, una "riduzione stabile dell’ostruzione può influire sulla dimensione e sulla funzione del cuore, sul rischio di aritmie e quindi sulla probabilità di eventi gravi – osserva il presidente eletto della Sic -. Va ricordato che la cardiomiopatia ipertrofica è una delle principali cause di morte improvvisa nei giovani. Per questo motivo è particolarmente incoraggiante pensare che questi farmaci possano modificare in profondità la biologia del miocardio e forse prevenire le forme più avanzate e pericolose della malattia". In Italia "si stima che ci siano circa 100.000 persone affette da cardiomiopatia ipertrofica. Di queste – ricorda Sinagra – circa la metà presenta forme clinicamente rilevanti, con sintomi impattanti sulla qualità della vita, e solo una parte risponde adeguatamente alle terapie tradizionali. È una malattia non molto frequente, ma con un peso importante perché interessa spesso individui tra i 20 e i 40 anni, cioè in una fase della vita in cui si è maggiormente attivi, produttivi e impegnati in attività fisiche e professionali. In questi soggetti la malattia può generare una notevole disabilità, oltre ai rischi più nascosti legati alla sua stessa natura". La diagnosi richiede un "alto livello di attenzione clinica: il sospetto è fondamentale, soprattutto in presenza di sintomi come affaticamento, palpitazioni o ridotta tolleranza allo sforzo. Gli studi clinici disponibili hanno dimostrato che farmaci come mavacamten migliorano proprio questi aspetti: lo stato dei sintomi, la capacità di esercizio al test cardiopolmonare e alcuni biomarcatori che riflettono la biologia della malattia" conclude.  
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