Colestasi intraepatica familiare, ok di Aifa a rimborsabilità maralixibat

(Adnkronos) – Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che Livmarli* (maralixibat) soluzione orale è stato inserito tra i farmaci rimborsati dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ed è ora disponibile in Italia per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti di età pari o superiore ai 3 mesi. La decisione dell’Aifa conferma il precedente parere positivo del Committee for medicinal products for human use (Chmp), il quale ha stabilito che Livmarli* è associato a un significativo beneficio clinico nella Pfic, malattia epatica genetica rara di tipo colestatico che si manifesta tipicamente in età pediatrica.  "Siamo molto lieti che l’Aifa abbia riconosciuto il valore aggiunto di Livmarli* per i pazienti affetti da Pfic e ne abbia approvato la rimborsabilità anche per i neonati a partire dai 3 mesi di età che convivono con questa rara e grave malattia epatica – dichiara Roberto Florenzano, Vice President & General Manager, Italy & South Europe di Mirum Pharmaceuticals -. Siamo fiduciosi che gli effetti che Livmarli* ha dimostrato sui principali parametri di funzionalità epatica contribuiranno a migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da Pfic con potenziali effetti a lungo termine".  "La Pfic è una grave malattia genetica potenzialmente letale, caratterizzata da prurito incessante e una progressiva compromissione della funzionalità epatica – ha commentato Angelo Di Giorgio, professore Associato di Pediatria presso l’Università di Udine -. I dati clinici su maralixibat, raccolti in pazienti con un ampio spettro di mutazioni genetiche, mostrano miglioramenti significativi del prurito colestatico e dei marcatori prognostici chiave della salute del fegato, inclusa, per la prima volta, la bilirubina. La disponibilità della soluzione orale Livmarli* in Italia rappresenta un importante passo avanti per i bambini e le famiglie colpite da questa patologia devastante, inclusi i neonati a partire dai 3 mesi di età". La Pfic è causata da una compromissione nella formazione della bile, con conseguente accumulo di acidi biliari tossici nel fegato, danno epatico progressivo e prurito severo. L’incidenza della Pfic è stimata in circa 1 caso ogni 50.000–100.000 nascite. Molti pazienti evolvono verso insufficienza epatica terminale e può rendersi necessario il trapianto di fegato in età pediatrica o adolescenziale  "E' una malattia complessa che impatta profondamente sia i pazienti, sia le loro famiglie – ha dichiarato Francesca Lombardozzi, presidente del Pfic Italia Network -. Questi pazienti convivono con un prurito così intenso da compromettere gravemente la loro qualità di vita, tanto che in passato molti hanno dovuto ricorrere al trapianto di fegato per trovare sollievo. Soffrono inoltre di grave affaticamento, crescita rallentata e difficoltà nello sviluppo. Auspichiamo che Livmalri* possa avere un impatto concreto per i pazienti, offrendo un possibile sollievo dalle notti insonni e dai disagi quotidiani causati dal prurito colestatico". I pazienti ai quali verrà prescritto Livmarli* in Italia, potranno accedere al programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficoltà logistiche nell’ottenere il farmaco presso le farmacie di dispensazione. In Italia Mirum Pharmaceuticals – riporta una nota – ha attivato il programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficoltà logistiche nell’accesso a maralixibat. Su richiesta del medico specialista e per i pazienti eleggibili, il farmaco può essere recapitato direttamente a casa tramite un corriere dedicato, riducendo tempi e costi di spostamento. Il programma è interamente finanziato da Mirum ed è gestito in collaborazione con Phs Lifescience Srl; esso riflette l’impegno continuo di Mirum nel migliorare l’accesso alle terapie e nel supportare la vita quotidiana delle famiglie interessate da Algs e Pfic. 
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