Malattie rare, ematologa Barbui: “Terapia cellulare efficace in Ptld correlata a Ebv”

(Adnkronos) – In seguito a un trapianto di organo solido o di cellule staminali emopoietiche possono verificarsi delle complicanze ematologiche rare note come Ptld. "Sono malattie linfoproliferative post trapianto" che si trattano in "prima linea utilizzando l'immunoterapia da sola o in combinazione alla chemioterapia, con risultati molto buoni in una buona percentuale dei pazienti. Vi è purtroppo un sottogruppo di pazienti che non rispondono a questa terapia di prima linea o recidivano, per i quali la mediana di sopravvivenza è meno di 6 mesi. In questo gruppo di pazienti, per quelli che hanno una malattia linfoproliferativa Ebv correlata", cioè positiva al virus di Epstein Barr, "c'è la possibilità di utilizzare una nuova strategia terapeutica che si chiama tabelecleucel". Lo ha detto all'Adnkronos Salute Anna Maria Barbui, responsabile Day hospital Ematologia Asst Papa Giovanni XXIII, Bergamo, in occasione del via libera al rimborso di tabelecleucel da parte dell'Agenzia italiana del farmaco. "Questa è una terapia nuova – spiega Barbui – perché non verte sull'utilizzo dell'immunoterapia o della chemioterapia, ma si basa sull'utilizzo di linfociti T citotossici anti Ebv, che sono ottenuti da donatori sani. Queste cellule sono in grado di riconoscere le cellule della malattia che hanno integrato il virus di Epstein Barr e di listarle", quindi eliminarle. "Per questa terapia cellulare lo studio Allele, che è stato pubblicato l'anno scorso, ha dimostrato, nel sottogruppo di pazienti Ptld Ebv positivo, che è possibile ottenere una risposta complessiva del 51% dei casi con una mediana di sopravvivenza generale di 18,4 mesi. Inoltre, sul gruppo dei pazienti che hanno avuto una risposta, oltre l'84% è ancora vivo a 1 anno. Sono dei dati estremamente promettenti per questa tipologia di pazienti che senza questa terapia avrebbero una sopravvivenza mediana inferiore ai 6 mesi". La novità di questo trattamento "è sicuramente legata al fatto che non è una chemioterapia, ma è una terapia cellulare – chiarisce l'ematologa – E' una terapia pronta all'uso, somministrata in Day hospital, per cui non richiede il ricovero del paziente. Inoltre, è estremamente ben tollerata: anche questa popolazione di pazienti, che è particolarmente fragile, non ha sviluppato degli effetti collaterali importanti che ne abbiano bloccato l'utilizzo". La malattia si presenta nei pazienti sottoposti a trapianto che vengono trattati con una terapia immunosoppressiva, condizione che può portare a una riattivazione dell'infezione da virus di Epstein Barr (asintomatica nella popolazione sana) e a un mancato controllo della stessa, con un conseguente sviluppo di una malattia linfoproliferativa Ebv correlata (Ebv+ Ptld).  "E' una complicanza ematologica rara che tipicamente si presenta con dei linfonodi ingrossati e anche dei sintomi sistemici come febbre, sudorazione e perdita di peso – illustra Barbui – Bisogna però ricordare che questi sono sintomi aspecifici e comuni ad altre forme, come quelle di tipo infettivo: la diagnosi deve essere fatta con la biopsia di un linfonodo". Questa patologia "è considerata una complicanza rara perché ha una prevalenza non superiore allo 0,05% della popolazione. Però bisogna considerare che in Italia, in 1 anno, si fanno 4mila trapianti di organo solido e circa 2mila trapianti di cellule staminali ematopoetiche. Questi dati riguardano sia popolazione adulta che popolazione pediatrica. E quindi – sottolinea la specialista – è facile capire come queste complicanze, seppur rare, si diagnostichino nelle nostre ematologie ogni anno con dei numeri abbastanza rilevanti: per questo vanno riconosciute".  La patologia ha uno spettro di malignità molto variegato. "Esistono delle Ptld che sono polimorfe, quindi non appartengono al gruppo dei tumori veri e propri, e delle monomorfe con un'aggressività elevata. Si possono quindi avere delle Ptld in cui occorre fare la chemioterapia, in altre basta modulare la terapia immunosoppressiva e la condizione riverte spontaneamente". La terapia cellulare tabelecleucel, rimarca Barbui, "ha indicazione nel sottogruppo di coloro che non rispondono alla terapia di prima linea e che sono Ptld correlate a Ebv, una forma che ha una mediana di sopravvivenza inferiore ai 6 mesi. E' proprio in questo contesto che viene ad essere proposta la nuova terapia cellulare". —[email protected] (Web Info)