Chmp di Ema, ok a commercializzazione nuova terapia target per leucemia mieloide acuta e colangiocarcinoma  

Roma, 27 feb. (Adnkronos Salute) – Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco Ema ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di ivosidenib compresse – un inibitore dell’enzima mutato isocitrato deidrogenasi 1 (Idh1) – per due indicazioni: in combinazione con azacitidina per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (Lma) Idh1 mutata di nuova diagnosi e non candidabili alla chemioterapia di induzione standard; in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma (Cca) Idh1 mutato, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato. Lo annuncia Servier, l’azienda produttrice della terapia, spiegando che il parere positivo del Chmp si basa sui dati clinici degli studi Agile (Lma) e ClarIDHy (Cca).

“Si tratta di un importante traguardo per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta – afferma Hartmut Döhner, direttore medico del Dipartimento di Medicina interna dell’Ospedale universitario di Ulm, Germania – Circa nell’8% dei casi di questo tipo di tumore è presente la mutazione Idh1 e per questi pazienti questa efficace target therapy rappresenta un’importante opzione terapeutica, con solide prove di miglioramento della sopravvivenza globale e, cosa altrettanto importante, anche della qualità di vita”.

“Questa è un’ottima notizia per i pazienti con colangiocarcinoma intraepatico avanzato, un tumore con prognosi molto sfavorevole e opzioni terapeutiche limitate – aggiunge John Bridgewater, professore e consulente in Oncologia medica, University College Hospital, Londra – Per circa il 15% dei pazienti che presentano una mutazione Idh1, questa target therapy offrirà una valida opzione terapeutica, mirata ed efficace. Una nuova terapia personalizzata a disposizione dell’oncologia per migliorare il trattamento dei pazienti colpiti da questo tumore raro”.

La Lma – ricorda Servier in una nota – è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida progressione. E’ la leucemia acuta più comune negli adulti e colpisce 5 su 100mila abitanti in Europa, con oltre 20mila nuovi casi ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a 5 anni per le persone con più di 60 anni è del 20%. Il colangiocarcinoma, tumore dei dotti biliari, è un tumore raro e aggressivo, spesso legato ad anamnesi mediche quali cirrosi o infezioni epatiche. Colpisce 1-3 su 100mila abitanti in Europa, con circa 10mila nuovi casi ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a 5 anni è del 9%, ma è nullo nelle fasi metastatiche. Solo la chirurgia può curare i pazienti, ma il trattamento è possibile per un numero limitato di malati e il rischio di recidiva rimane elevato. La chemioterapia e l’immunoterapia sono le terapie standard per i pazienti con Cca che non possono essere sottoposti a intervento chirurgico o la cui malattia è progredita dopo l’intervento.

“Il parere positivo del Chmp – dichiara Claude Bertrand, Executive Vice President R&D di Servier – è un ulteriore passo avanti verso la disponibilità nell’Unione europea di ivosidenib, il primo inibitore di Idh1 di cui è stata raccomandata l’approvazione in Europa per i pazienti affetti da Lma e Cca per i quali le opzioni terapeutiche sono molto limitate. Ivosidenib è il frutto della profonda trasformazione e dell’impegno di Servier in oncologia, che ha intrapreso un percorso promettente per i pazienti, concentrando la sua ricerca sui tumori difficili da trattare e sullo sviluppo di terapie mirate”.

Negli Stati Uniti ivosidenib è approvato dalla Fda in combinazione con azacitidina o come monoterapia per il trattamento della leucemia mieloide acuta Idh1-mutata di nuova diagnosi in adulti di età pari o superiore a 75 anni o che presentano comorbidità che precludono l’uso di una chemioterapia di induzione intensiva, e come monoterapia per il trattamento di adulti con Lma Idh 1-mutata recidivata o refrattaria. Il farmaco è approvato negli Usa anche per i pazienti con colangiocarcinoma Idh1-mutato, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattati. Ivosidenib in Cina può essere impiegato nei pazienti adulti con Lma recidivata o refrattaria che presentano una mutazione Idh1. Il parere positivo del Chmp per ivosidenib nei pazienti affetti da Lma e Cca con mutazione Idh1 sarà sottoposto alla Commissione europea che emetterà una decisione finale entro circa due mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Ue più Islanda, Norvegia, Irlanda del Nord e Liechtenstein.