OMaR, su 7mila malattie rare note solo 10% ha terapia specifica

Milano, 8 lug. (Adnkronos Salute) – “Delle oltre 7mila malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica”. Una su 10, con il restante 90% orfano di armi ‘su misura’. E’ il dato su cui pone l’attenzione Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare (OMaR), aprendo oggi la presentazione del Rapporto ‘Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia’, realizzato con il contributo non condizionato di Csl Behring ed edito da Rarelab.

L’esperta evidenzia l’importanza di questo traguardo così difficile da raggiungere e tanto atteso dai malati rari e l’effetto positivo a cascata che può creare. “Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione – fa notare introducendo l’incontro online – la rivoluzione per i pazienti va ben oltre. È a partire da quel momento che aumenta la conoscenza della patologia nella classe medica e nell’opinione pubblica, il processo di diagnosi – anche se spesso sempre deficitario – si velocizza, nascono servizi, migliora l’approccio multidisciplinare e a volte si giunge anche alla codificazione di Pdta (Percorsi diagnostico terapeutici assistenziali, ndr), una garanzia di corretta presa in carico”.

“Il merito di questo – prosegue Ciancaleoni Bartoli – va in larga parte agli investimenti che le aziende farmaceutiche fanno, parallelamente al processo di ricerca, sull’awareness e sui servizi. Sono sforzi che vanno ad aumentare il valore stesso della terapia e questo approccio, ‘Value Based Health Care’, costituisce un supporto importante all’intero sistema sanitario. Un aspetto che noi di Omar verifichiamo ormai da 10 anni”.

Per questo, prosegue il direttore di OMaR, “abbiamo pensato che fosse importante metterlo nero su bianco partendo da alcuni casi studio, prendendo una patologia come riferimento e allo stesso tempo andando a valutare le iniziative diverse dalla ricerca messe in campo da un’azienda: abbiamo cominciato dall’emofilia”.