Passa al contenuto principale
ULTIMA ORA:
Post title marquee scroll
Acque aromatizzate: fanno bene o male? Cosa sono davvero e i miti da sfatare-Prezzi degli ortaggi: perché al supermercato non scendono mai (anche quando crollano nei campi)-WaveSpring: la "molla negativa" che triplica l'energia dalle onde del mare-Flint Paper Battery: la batteria di carta che non prende fuoco e si può compostare-Italia Agrifood Innovation Hub (ITAIH): l'eccellenza agrifood di Verona diventa una piattaforma nazionale-Argireline, l'attivo "effetto botox" in creme e sieri: cos'è, come agisce, funziona davvero ed è sicuro?-Prezzi carburanti 24 giugno: Petrolio giù del 24%, diesel solo del 2,2%-Slow Industry: i nuovi artigiani che producono in casa e vendono nel mondo (e perché è un modello economico, non un hobby)-Zanzare Debug: Google e le 32 milioni di zanzare (e perché è servito il permesso)-Cannabis e legalizzazione: cosa dice davvero lo studio su consumo e dipendenze?-Capsule hotel fuori dal Giappone: dove trovarli in Europa e in Italia-Data center galleggianti? Potremmo alimentare l'AI con l'energia delle onde dell'oceano-Petrolio giù del 24%, diesel solo del 2%: perché benzina e gasolio non scendono come dovrebbero?-Sostanze chimiche nei vestiti? quali sono, i rischi reali e perché lavare i capi nuovi-L'Antartide è "cresciuta"? Cosa dice davvero lo studio (e perché non è la fine del riscaldamento)-Isola del Liri: il borgo del Lazio con la cascata in pieno centro-Il liquido che immagazzina energia come una batteria: l'invenzione della Northwestern University-Blue Leaf: l'ecoinvenzione italiana che cattura la CO2 dentro gli edifici-Prezzo del caffè 2026: perché la tazzina costa di più mentre le quotazioni scendono-La "pillola del microbioma" contro la depressione: cosa c'è di vero dietro la notizia virale

Malattia di Huntington, speranze da un nuovo farmaco

Pubblicato in Flash News.

Condividi questo articolo:

(Adnkronos) –
Speranze da un nuovo farmaco per la malattia di Huntington. Ptc Therapeutics ha annunciato oggi, 5 maggio, i risultati dello studio di Fase 2 'Pivot-HD' sul farmaco Ptc518 in pazienti con malattia di Huntington in stadio 2 e stadio 3.  "Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale di riduzione dei livelli ematici della proteina huntingtina (Htt) alla 12esima settimana con sicurezza e tollerabilità favorevoli", riporta l'azienda in una nota. "Inoltre, i dati a 12 mesi sui pazienti in stadio 2 sono coerenti con la riduzione dose-dipendente della proteina Htt precedentemente riportata e con i trend dose-dipendenti su tutte le scale cliniche", continua l'azienda.  "I risultati dello studio 'Pivor-HD' confermano che Ptc518 riduce i livelli di proteina huntingtina e mostra segnali precoci di beneficio clinico con un profilo di sicurezza favorevole", ha affermato Matthew B. Klein, amministratore delegato di Ptc Therapeutics. "La malattia di Huntington è una patologia rara, di tipo ereditario e degenerativo, che causa movimenti continui e scoordinati, disturbi cognitivi e del comportamento, il cui esordio avviene intorno ai 40-50 anni. La trasmissione della malattia è ereditaria. Attualmente – sottolinea l'Osservatorio malattie rare (Omar) – ha una prevalenza di circa 3-7 casi per 100mila abitanti di discendenza europea occidentale. In Italia, si stima che la malattia interessi circa 6-7.000 persone, mentre gli individui attualmente a rischio di ammalarsi sarebbero 30-40.000". Attualmente non esiste una cura per questa patologia rara.  —[email protected] (Web Info)

adnkronos, ultimora