Leucemia mieloide cronica, nuovi dati confermano efficacia primo inibitore Stamp

(Adnkronos) – L'analisi a 96 settimane dello studio Asc4first ha mostrato che i pazienti di nuova diagnosi con leucemia mieloide cronica in fase cronica (Lmc-cp) trattati con asciminib, primo inibitore Stamp, hanno meno effetti collaterali, una migliore qualità di vita e una efficacia superiore rispetto alle terapie di prima linea attualmente disponibili. Un risultato importante, emerso anche dalla valutazione dei Pros (Patient-Reported Outcomes), questionari compilati dai pazienti che hanno permesso di misurare la qualità di vita nell’ambito dello studio Asc4first. I dati sono stati presentati in occasione del congresso della società americana di ematologia, ASH, che si è svolto recentemente a Orlando (Florida). "In Italia la leucemia mieloide cronica colpisce circa 9 mila persone e viene di solito diagnosticata casualmente attraverso l’esame del sangue in pazienti tra i 50 e i 60 anni che non presentano sintomi particolarmente evidenti – spiega Fabio Efficace, Responsabile della Health Outcomes Research Unit e Chair del Working Party Quality of Life (QoL) della Fondazione Gimema– Il termine ‘cronica’ indica la possibilità di una convivenza di lungo periodo con la malattia, resa possibile grazie a terapie target molto efficaci. Gli inibitori della tirosin-chinasi (Tki) sono i farmaci che hanno aumentato la sopravvivenza, ma che possono determinare effetti collaterali persistenti nel tempo, come fatigue, disturbi gastrointestinali, mal di testa o reazioni cutanee.” Nel trattamento cronico a lungo termine, anche eventi avversi di grado lieve possono influire molto negativamente sulla qualità di vita, con conseguente riduzione dell’aderenza alla terapia e possibili ripercussioni negative sugli esiti clinici. Per questo, diventa fondamentale valutare attentamente non solo l’efficacia clinica, ma anche l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana dei pazienti. L’utilizzo dei Pros nello studio Asc4first ha mostrato che asciminib è associato ad un miglioramento della qualità di vita e ad una riduzione del burden dei sintomi rispetto ai Tki selezionati dagli sperimentatori: “Integrare in modo sistematico questi strumenti validati che ci permettono di ascoltare il vissuto dei pazienti è essenziale per comprendere l’impatto reale dei trattamenti e intervenire precocemente – continua Efficace –. Il loro inserimento nella pratica clinica permette non solo di migliorare il benessere quotidiano ma anche di sostenere l’aderenza terapeutica, che nella leucemia mieloide cronica è un prerequisito indispensabile per ottenere risposte molecolari ottimali e durature. Sarebbe auspicabile un follow-up più lungo di queste valutazioni, in grado di mostrare il beneficio a lungo termine sulla qualità di vita. La Commissione Europea (Ce) il 17 Novembre 2025 ha approvato l’estensione dell’indicazione di asciminib per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica sia nei pazienti di nuova diagnosi che in quelli precedentemente trattati con un Tki. Asciminib potrà offrire il raggiungimento di risposte molecolari ottimali, un buon profilo di tollerabilità e potenzialmente anche una migliore qualità di vita dei pazienti.” Asciminib costituisce oggi una delle innovazioni più importanti per i pazienti con leucemia mieloide cronica. In Italia questo farmaco è rimborsato al momento solo per il trattamento di pazienti adulti con Lmc-cp precedentemente trattati con due o più Tkis, “Asciminib presenta un meccanismo d’azione mirato e un profilo di tollerabilità particolarmente favorevole che lo rendono una scelta valida nel panorama delle terapie attualmente disponibili per questi pazienti – conclude Fabio Efficace –. I dati presentati al Congresso Ash non riguardano solo la riduzione di sintomi come fatigue, rash o cefalea, ma anche dimensioni più ampie, come funzioni fisiche e cognitive, attività sociali e capacità di condurre una vita quotidiana normale. Sono elementi determinanti: una buona tollerabilità favorisce l’aderenza, limita la necessità di cambi di terapia, e può permettere il raggiungimento di risposte ottimali aumentando le probabilità di raggiungere una futura sospensione del trattamento. Sarà molto importante continuare ad accumulare dati sulla qualità di vita dei pazienti con questa malattia per rispondere meglio ai loro bisogni e fare scelte terapeutiche sempre più informate”. 
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