Sclerodermia, ad Ancona trattato con Car-T uno dei primi pazienti al mondo

(Adnkronos) – Uno dei primissimi pazienti al mondo con sclerodermia è stato trattato ad Ancona con un'innovativa terapia cellulare Car-T. "Un risultato straordinario quello riconosciuto all'Azienda ospedaliero universitaria delle Marche, grazie a un percorso di ricerca clinica alla massima potenza", annuncia una nota dell'Aou e dell'Università Politecnica delle Marche (Univpm). L'esito felice dell'inizio della sperimentazione su scala mondiale – si legge – si deve alla Clinica Medica dell'Aou marchigiana, sede della Scleroderma Unit di Ancona, centro di riferimento nazionale ed europeo, diretta da Gianluca Moroncini, professore ordinario di Medicina interna di Univpm e principal investigator del trial clinico, grazie alla creazione di un ampio team interdisciplinare all'interno dell'Aou diretta da Armando Marco Gozzini. Basilare l'arruolamento di uno dei primi pazienti al mondo per l'innovativo percorso finalizzato a testare l'efficacia della terapia cellulare Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) nella sclerodermia ('pelle dura') o sclerosi sistemica, una malattia autoimmune.  "La multidisciplinarietà e la multiprofessionalità continuano a premiarci – afferma il Dg Gozzini – Un'esperienza straordinaria con una cura trovata all'interno di noi stessi, poi elaborata e messa in pratica in maniera brillante dai nostri medici all'avanguardia. L'arruolamento di uno dei primi pazienti al mondo per il trial delle Car-T è una testimonianza concreta della nostra costante spinta verso l'eccellenza nella cura delle malattie rare e complesse. Siamo fieri di essere all'apice di una comunità scientifica che lavora con impegno per migliorare la vita dei pazienti, aprendo nuove prospettive terapeutiche a chi ne è maggiormente bisognoso. L'Aou delle Marche è sempre di più un baluardo della ricerca". La fase della preparazione del paziente è durata alcuni mesi – spiegano i clinici – Poi, ad aprile scorso, la prima infusione della terapia. Dimesso dopo poche settimane, il paziente, seguito e monitorato costantemente dalla Clinica Medica ora sta bene. Si tratta di un giovane adulto residente nelle Marche. Senza quella terapia cellulare, le sue condizioni sarebbero peggiorate e la sua qualità di vita ne avrebbe risentito. L'altra buona notizia, oltre alle condizioni in costante miglioramento, sono i benefici che la nuova terapia cellulare potrà garantire a pazienti in Italia e nel mondo una volta completato il trial clinico. "Siamo estremamente orgogliosi di aver potuto somministrare questa terapia innovativa a uno dei primi pazienti sclerodermici al mondo – commenta Moroncini – Questo studio rappresenta una pietra miliare nella lotta contro una malattia devastante come la sclerosi sistemica, nella quale la Clinica Medica continua a essere in prima linea. Una sfida globale vinta e un giovane paziente senza orizzonti di vita curato e che adesso sta bene. A 3 mesi dall'infusione della terapia la malattia continua a regredire e questo era un obiettivo primario".  "Investire in ricerca sulle malattie rare è fondamentale – evidenzia Moroncini – e l'esperienza della sclerodermia ne è la prova lampante. Abbiamo ottenuto questo risultato perché l'Aou delle Marche è un centro di riferimento europeo e perché la Clinica Medica e la Clinica Ematologica sono centri di formazione per medici e infermieri. Ringrazio profondamente i circa 50 collaboratori, medici e non, all'interno della nostra azienda, che hanno reso possibile questo risultato”.  Il risultato è stato ottenuto – illustra la nota – grazie a una serie di strutture operative interne all'Aou marchigiana. Oltre alla Clinica Medica e alla Clinica Ematologica: il Centro trasfusionale, la Sala criobiologica, la farmacia, la Pneumologia, la Cardiologia, la Clinica Radiologica, la Clinica Neurologica, la Clinica di Anestesia e rianimazione e gli Affari generali convenzioni e ricerca. "Collaborare a questo trial clinico, che potrebbe diventare un punto di riferimento nel campo delle terapie cellulari per le malattie autoimmuni, è per noi motivo di grande orgoglio – sottolinea Antonella Poloni, direttrice della Clinica Ematologica – Qui in azienda abbiamo iniziato a lavorare con le Car-T dal 2021 e il risultato ottenuto per il caso di sclerodermia rappresenta l'esempio classico di un lavoro di gruppo ben fatto. Una collaborazione resa possibile grazie a strutture cliniche eccellenti che consente un upgrade qualitativo costante".  Le Car-T – ricorda la nota – rappresentano un progresso straordinario della scienza medica, in quanto si tratta di una terapia altamente personalizzata in cui alcune cellule del paziente, i linfociti T, vengono prelevate e ingegnerizzate in vitro per esprimere un recettore chimerico (Car), che consente loro, una volta reinfuse nel paziente, di riconoscere e distruggere selettivamente le cellule che determinano le malattie. Già ampiamente utilizzate per il trattamento di neoplasie ematologiche, come leucemie e linfomi, le Car-T potrebbero ora aprire nuovi orizzonti anche nel trattamento delle malattie autoimmuni, come la sclerosi sistemica. —[email protected] (Web Info)