Sindrome mielodisplastica, Santini (UniFi): “Luspatercept efficace in 60% casi”

(Adnkronos) – Lo studio Commands "ha confrontato l'efficienza di un farmaco che utilizziamo da tanti anni, che è l'eritropoietina, al luspatercept nei pazienti con anemia in sindrome mielodisplastica a basso rischio che avessero necessità di trasfusioni. Luspatercept ha dimostrato un'efficienza molto maggiore rispetto a quella dell'eritropoietina: il 60% dei pazienti rispondono interrompendo le trasfusioni e una buona percentuale di questi, che dimostra una libertà dalle trasfusioni per 12 settimane, la può mantenere più a lungo in 1 anno o 1 anno e mezzo di tempo, quindi è sicuramente un grande vantaggio". In particolare, "l'eritropoietina non solo è efficiente in circa il 30% dei pazienti, ma riesce a avere una durata di risposta inferiore. Quella di luspatercept è superiore a 126 mesi, quella dell'eritropoietina è 86 mesi, quindi per un minor numero di pazienti e per un minor periodo di tempo". Così Valeria Santini, professore di Ematologia all'università di Firenze e responsabile Mds Unit dell'azienda ospedaliero universitaria Careggi di Firenze, commenta i risultati dello studio che ha portato all'estensione della rimborsabilità di luspatercept da parte di Aifa – Agenzia italiana del farmaco, nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso e intermedio. "Le sindromi mielodisplastiche o neoplasie mielodisplastiche – spiega l'esperta – sono delle patologie croniche che interessano prevalentemente persone che in Italia hanno un'età media di 74 anni e che portano ad avere una anemia, una diminuzione del numero delle piastrine e una diminuzione di un gruppo di globuli bianchi, i neutrofili. Sono delle malattie clonali, cioè sono delle neoplasie per cui si ha anche una grande eterogeneità, una grande differenza di storia clinica della malattia. Sono difetti midollari, quindi proprio un difetto maturativo e proliferativo a livello dei precursori dei globuli rossi nel midollo osseo". Questo farmaco "ha un'attività di facilitazione alla maturazione terminale dei progenitori dei globuli rossi – chiarisce Santini – Tutti i pazienti che purtroppo devono recarsi in ospedale per avere trasfusioni di globuli rossi, per mantenere un'emoglobina che consenta loro di avere una discreta qualità di vita, possono usufruire di luspatercept che favorisce proprio la maturazione terminale e l'eliminazione dei difetti che caratterizzano le sindromi mielodisplastiche". 
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