Dall’HIV una terapia genica salva-vita

Gli scienziati hanno modificato il virus per salvare i bambini senza sistema immunitario

I bambini che nascono senza sistema immunitario sono bambini che vivono il rischio costante di contrarre infezioni pericolose e potenzialmente letali, anche dalle attività quotidiane più semplici.

Nel cercare soluzioni a questa condizione, gli scienziati hanno creato una terapia genica sperimentale che risolve la deficienza immunitaria utilizzando una forma innocua e modificata del virus dell’immunodeficienza umana HIV – quello che causa l’AIDS.

Sono 50 i bambini che sono stati curati con questa procedura nello studio pubblicato sul New England Journal of Medicine.

Nessuno di loro ha avuto complicazioni e 48 su 50 hanno ripristinato la loro immunità a livelli abbastanza normali, hanno spiegato i ricercatori.

Secondo HealtDay, le parole del ricercatore capo Dr. Donald Kohn, professore di microbiologia, immunologia e genetica molecolare presso l’Università di California, Los Angeles (UCLA) sono state:

“Non sono più pazienti. Hanno smesso di assumere tutti gli antibiotici. Stanno vivendo una vita normale”.

I bambini soffrivano tutti di una forma di immunodeficienza chiamata ADA-SCID, in cui un gene difettoso causa un accumulo nel flusso sanguigno di una sostanza biochimica naturale chiamata adenosina.

Solitamente i bambini con questa forma di SCID vengono mantenuti in vita ricevendo iniezioni regolari dell’enzima che non possono produrre – quello che scompone l’adenosina – insieme a una batteria di altri farmaci che prendono il posto del loro sistema immunitario mancante.

I più fortunati ricevono un trapianto di midollo osseo per sostituire il loro sistema immunitario difettoso, ma non tutti riescono a trovare un donatore.

In questa nuova procedura, i medici rimuovono parte del midollo osseo di un bambino e lo espongono a una forma geneticamente modificata di HIV in cui è stata clonata una normale copia del loro gene che non funziona. Poi vengono sottoposti a chemioterapia per eliminare il midollo osseo difettoso, quindi le cellule geneticamente modificate vengono reinserite in sostituzione.

Dai risultati, sembra si tratti di una procedura molto promettente.