Gli Stati Uniti approvano un trattamento che ridisegna il sistema immunitario in modo da combattere il cancro

Gli studi hanno dimostrato che l’83% dei pazienti ha raggiunto la remissione della malattia entro tre mesi, rispondendo bene al trattamento approvato da poco negli Stati Uniti che utilizza le cellule immunitarie del paziente per combattere la leucemia infantile. È la prima volta che il paese approva una terapia genica per il trattamento del cancro.

La FDA (Food and Drug Administration) ha concesso l’uso della terapia a bambini e giovani adulti fino ai 25 anni affetti da una forma di leucemia linfoblastica acuta. Si tratta di un’azione storica, che inaugura un nuovo approccio al trattamento del cancro e di altre malattie gravi e pericolose per la vita, ha fatto sapere la FDA in una dichiarazione.
Il trattamento, che si chiama CAR-T, non è una pillola né una forma di chemioterapia: rimuove le cellule immunitarie del paziente, chiamate cellule T, insieme ai globuli bianchi e le invia a un laboratorio dove vengono codificate con un vettore virale, riprogrammate e restituite al paziente. Una volta che sono state reinserite, le cellule trovano il loro obiettivo da combattere, il cancro, e si moltiplicano.

Il trattamento è davvero innovativo – i medici lo hanno definito «enormemente eccitante» – e mostra qualcosa che non era mai stato visto in precedenza. Tuttavia, la terapia non è senza rischi: c’è la possibilità che il paziente incorra in una sindrome da rilascio di citochine data dalla proliferazione di cellule CAR-T nel corpo, potenzialmente pericolosa per la sua vita, ma che può essere controllata con i farmaci.
I medici pensano che questa sia solo il primo esempio di molti trattamenti a venire basati sull’immunoterapia, che saranno utili a combattere un’ampia varietà di tumori, ridisegnando il nostro sistema immunitario. Ovviamente c’è ancora molto da lavorare in questo senso, ma questo è un primo ed importante passo.

Arriva in commercio il primo farmaco basato sulla terapia genica, che corregge il Dna, curando una malattia rara

La terapia genica, che ha l’obiettivo di correggere il Dna, per la cura di malattia incurabili, è il grande sogno della scienza. E da ora, questo sogno, in parte si avvera: arriva in commercio il primo farmaco che punta a combattere una malattia estremamente rara che conta meno di 1.000 pazienti in tutta Europa e circa 60-90 in Italia. Lo ha realizzato l’azienda italiana di Chiesi.

La malattia, il deficit di lipoproteina lipasi (Lpld), provoca un grave squilibrio degli acidi grassi, danneggiando gli organi e provocando pancreatiti acute, che portano a morte nel 7-30% dei casi. In particolare la terapia consiste nell’usare uno speciale virus inoffensivo e modificato in laboratorio. Al suo interno è inserito un gene che, una volta entrato nelle cellule del paziente, è in grado di far sintetizzare una proteina che in questi malati non viene prodotta. Con la terapia si corregge il difetto genetico della persona, e secondo gli studi ‘è in grado di ridurre gli attacchi di pancreatite acuta del 54%, e gli attacchi di dolore addominale causati da pancreatite del 59%’.

‘Finora non esistevano cure se non il tentativo di controllare gli acidi grassi con la dieta. Ma parliamo di persone che, su un limite normale di 150, arrivano ad accumulare trigliceridi fino a valori di 5mila, o addirittura 15mila’, spiega Diego Ardigò, responsabile Terapie Avanzate della Chiesi.

Al momento, il medicinale non si rivolge a tutti i malati con Lpld, ma solo a quelli che sono a uno stadio molto grave.

gc