Secondo i dati emersi oggi al Clinical Trial Day, i farmaci che hanno ottenuto la specifica indicazione per i bambini, sono limitati a causa della lunga durata degli studi pediatrici sui medicinali

Sarebbero solo una trentina i farmaci a misura di bambino. Numeri, questi, estremamente bassi secondo i dati emersi oggi al Clinical Trial Day, la giornata di studio sul tema promossa dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

I farmaci che hanno ottenuto la specifica indicazione per i bambini, sono ‘limitati’ a causa della lunga durata degli studi pediatrici sui medicinali: molte di queste ricerche non arrivano a termine oppure si concludono solo dopo molti anni. Circa il 60% dei farmaci attualmente in uso sui bimbi infatti,  non è stato testato su pazienti pediatrici, ma solo sugli adulti, senza tenere conto delle caratteristiche che possono renderli inefficaci o addirittura tossici per i più piccoli. La percentuale cresce fino all’80% se i destinatari dei medicinali sono neonati. Questo spiega perché, dati alla mano, cresce in Europa il numero delle sperimentazioni di farmaci a misura di bambino ma, al tempo stesso, si rimane bloccati su quelli che effettivamente hanno ottenuto la specifica indicazione pediatrica.

Per rispondere all’esigenza di sviluppare farmaci pediatrici sempre più mirati, nel 2007 l’Agenzia europea per il farmaco (Ema) ha dato il via al Regolamento pediatrico. Secondo il documento, per ottenere l’autorizzazione a immettere sul mercato un nuovo medicinale, le aziende farmaceutiche sono tenute a presentare un Piano di indagine pediatrico. L’obiettivo è quello di verificare, attraverso test ad hoc eseguiti sui futuri destinatari della cura, con quale specifico dosaggio, formulazione e grado di sicurezza quel farmaco può essere utilizzato anche sui bambini.

Secondo Paolo Rossi, direttore Dipartimento universitario-ospedaliero del Bambino Gesù e rappresentante italiano della Commissione pediatrica dell’Ema: ‘Sono ancora pochissimi, oggi, i farmaci che ottengono l’indicazione per uso pediatrico. Questo è dovuto – continua Rossi – ad una serie di fattori, tra cui la durata delle sperimentazioni, il costo elevato e il ridotto numero di chi beneficerà di quel medicinale. I bambini rappresentano infatti circa il 10% popolazione globale.’

In Italia nel 2013 sono stati avviati 100 studi. Il Centro Trial del Bambino Gesù conduce il 30% delle sperimentazioni farmacologiche colmando le lacune relative alle indicazioni cliniche, ai dosaggi e alle formulazioni dei medicinali per i bambini, e conta su un team multispecialistico dedicato, specializzato nelle procedure cliniche e nelle metodologie necessarie per eseguire studi clinici in età evolutiva.

(ml)