La prima terapia genica per il cancro

Gli Stati Uniti approvano un trattamento che ridisegna il sistema immunitario in modo da combattere il cancro

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11 Gennaio 2018

Gli studi hanno dimostrato che l'83% dei pazienti ha raggiunto la remissione della malattia entro tre mesi, rispondendo bene al trattamento approvato da poco negli Stati Uniti che utilizza le cellule immunitarie del paziente per combattere la leucemia infantile. È la prima volta che il paese approva una terapia genica per il trattamento del cancro.

La FDA (Food and Drug Administration) ha concesso l'uso della terapia a bambini e giovani adulti fino ai 25 anni affetti da una forma di leucemia linfoblastica acuta. Si tratta di un'azione storica, che inaugura un nuovo approccio al trattamento del cancro e di altre malattie gravi e pericolose per la vita, ha fatto sapere la FDA in una dichiarazione.
Il trattamento, che si chiama CAR-T, non è una pillola né una forma di chemioterapia: rimuove le cellule immunitarie del paziente, chiamate cellule T, insieme ai globuli bianchi e le invia a un laboratorio dove vengono codificate con un vettore virale, riprogrammate e restituite al paziente. Una volta che sono state reinserite, le cellule trovano il loro obiettivo da combattere, il cancro, e si moltiplicano.

Il trattamento è davvero innovativo – i medici lo hanno definito «enormemente eccitante» – e mostra qualcosa che non era mai stato visto in precedenza. Tuttavia, la terapia non è senza rischi: c'è la possibilità che il paziente incorra in una sindrome da rilascio di citochine data dalla proliferazione di cellule CAR-T nel corpo, potenzialmente pericolosa per la sua vita, ma che può essere controllata con i farmaci.
I medici pensano che questa sia solo il primo esempio di molti trattamenti a venire basati sull'immunoterapia, che saranno utili a combattere un'ampia varietà di tumori, ridisegnando il nostro sistema immunitario. Ovviamente c'è ancora molto da lavorare in questo senso, ma questo è un primo ed importante passo.